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Los científicos restauraron parcialmente la vista de un ciego con la nueva terapia genética

Los científicos restauraron parcialmente la vista de un ciego con la nueva terapia genética

Un equipo de científicos anunció el lunes que restauró parcialmente la vista de un ciego mediante la construcción de proteínas que capturan la luz en uno de sus ojos. Su informe, publicado en la revista Nature Medicine, es el primer estudio publicado que describe el uso exitoso de este tratamiento.

“Ver por primera vez que funcionó, aunque solo sea en un paciente y un ojo, es emocionante”, dijo Ehud Isacoff, neurocientífico de la Universidad de California en Berkeley, que no participó en el estudio.

El procedimiento está muy lejos de la visión total. El voluntario, un hombre de 58 años que vive en Francia, tuvo que usar anteojos especiales que le daban la percepción fantasmal de los objetos en un campo de visión estrecho. Pero los autores del informe dicen que el ensayo, el resultado de 13 años de trabajo, es una prueba de concepto para tratamientos más efectivos en el futuro.

“Obviamente no es el final del camino, pero es un hito importante”, dijo el Dr. José-Alain Sahel, un oftalmólogo que divide su tiempo entre la Universidad de Pittsburgh y la Sorbona en París.

El Dr. Sahel y otros científicos han intentado durante décadas encontrar una cura para las formas hereditarias de ceguera. Estas enfermedades genéticas roban las proteínas esenciales necesarias para la visión de los ojos.

Cuando la luz entra en el ojo, es capturada por las llamadas células fotorreceptoras. Los fotorreceptores luego envían una señal eléctrica a sus vecinos, llamados células ganglionares, que pueden identificar características importantes como el movimiento. Luego envían sus propias señales al nervio óptico, que envía la información al cerebro.

En estudios anteriores, los investigadores pudieron tratar una forma genética de ceguera llamada amaurosis congénita de Leber, reparando un gen defectuoso que haría que los fotorreceptores se degeneren gradualmente.

Pero otras formas de ceguera no pueden tratarse de forma tan sencilla, porque sus víctimas pierden completamente sus fotorreceptores. “Una vez que las células están muertas, no se puede reparar el defecto en el gen”, dijo Sahel.

Para estas enfermedades, el Dr. Sahel y otros investigadores han experimentado un tipo de reparación más radical. Están usando terapia génica para transformar células ganglionares en nuevas células fotorreceptoras, aunque normalmente no capturan la luz.

Los científicos están aprovechando las proteínas derivadas de las algas y otros microbios que pueden hacer que cualquier célula nerviosa sea sensible a la luz.

A principios de la década de 2000, los neurocientíficos descubrieron cómo instalar algunas de estas proteínas en las células cerebrales de ratones y otros animales de laboratorio, inyectando virus que portan sus genes. Los virus infectaron ciertos tipos de células cerebrales, que luego usaron el nuevo gen para construir canales sensibles a la luz.

Originalmente, los investigadores desarrollaron esta técnica, llamada optogenética, como una forma de investigar el funcionamiento del cerebro. Al insertar una pequeña luz en el cerebro del animal, podrían encender o apagar cierto tipo de célula cerebral con solo tocar un botón. El método les permitió descubrir los circuitos subyacentes a muchos tipos de comportamiento.

El Dr. Sahel y otros investigadores se preguntaron si podrían usar la optogenética para agregar proteínas sensibles a la luz a las células de la retina. Después de todo, razonaron, las células de la retina también son nervios, en otras palabras, una extensión del cerebro.

Para Ed Boyden, un neurocientífico del MIT que ayudó a allanar el camino en el campo de la optogenética, la búsqueda para usar estas proteínas para curar la ceguera lo tomó por sorpresa. “Hasta ahora, he pensado en la optogenética principalmente como una herramienta para los científicos, ya que está siendo utilizada por miles de personas para estudiar el cerebro”, dijo. “Pero si la optogenética se prueba en la clínica, sería extremadamente emocionante”.

El Dr. Sahel y sus colegas reconocieron que las proteínas optogenéticas creadas por el Dr. Boyden y otros no eran lo suficientemente sensibles como para producir una imagen de la luz ordinaria que entraba al ojo. Pero los científicos no pudieron enviar luz amplificada al ojo, porque el brillo destruiría el delicado tejido de la retina.

Entonces, los científicos eligieron una proteína optogenética que es sensible solo a la luz ámbar, que es más fácil para los ojos que otros colores, y usaron virus para transportar estas proteínas ámbar a las células ganglionares de la retina.

A continuación, los investigadores inventaron un dispositivo especial para transformar la información visual del mundo exterior en luz ámbar, que podría ser reconocida por las células ganglionares. Crearon gafas que examinan su campo de visión miles de veces por segundo y registran los píxeles en los que cambia la luz. Luego, las gafas envían un pulso de luz ámbar desde ese píxel al ojo.

Los investigadores razonaron que esta estrategia podría crear imágenes en el cerebro. Nuestros ojos se mueven naturalmente en pequeños movimientos muchas veces por segundo. Con cada salto, muchos píxeles cambiarían los niveles de luz.

Aún así, era una pregunta abierta si las personas ciegas podrían aprender a usar esta información para reconocer objetos. “El cerebro necesita aprender un nuevo idioma”, dijo Botond Roska, oftalmólogo de la Universidad de Basilea y coautor del nuevo estudio.

Después de probar su terapia génica y sus gafas protectoras en monos, el Dr. Roska, el Dr. Sahel y sus colegas estaban listos para probarlo en personas. El plan era inyectar genes portadores de virus en un ojo de cada voluntario ciego y luego esperar varios meses para que las células ganglionares crecieran proteínas optogenéticas. Luego capacitarían a los voluntarios para usar las gafas.

Desafortunadamente, solo pudieron capacitar a un voluntario antes de que la pandemia de coronavirus pusiera fin al proyecto. Después de años de prepararse para el estudio, ahora estaba atrapado en el limbo.

Pero luego se contactó con el único voluntario que lograron capacitar. Durante siete meses, usó gafas protectoras en casa y al caminar. Un día se dio cuenta de que podía ver las franjas de un paso de peatones.

Cuando la pandemia disminuyó en Francia durante el verano, los científicos pudieron llevarlo al laboratorio para recibir más capacitación y pruebas. Descubrieron que podía extender la mano y tocar un cuaderno sobre la mesa, pero tuvo menos suerte con una caja más pequeña de grapas. Cuando los científicos colocaron dos o tres vasos frente al voluntario, pudo contarlos correctamente 12 de 19 veces.

Durante algunas de las pruebas, el voluntario usó una gorra con electrodos que podían detectar actividad cerebral en su cuero cabelludo. Cuando las gafas envían señales a la retina, activan partes del cerebro involucradas en la visión.

“Es un gran logro desde el punto de vista científico y más importante para los ciegos”, dijo Lucie Pellissier, neurocientífica de la Universidad de Tours en Francia, que no participó en el estudio.

El Dr. Sahel y sus colegas fundaron una empresa llamada GenSight para llevar su técnica a ensayos clínicos con la esperanza de obtener la aprobación regulatoria. No estan solos. El Dr. Isacoff y sus colegas fundaron una empresa similar llamada Vedere Bio, que fue adquirida en octubre pasado por Novartis.

Se necesitarán muchos más resultados positivos de los estudios clínicos antes de que la optogenética pueda convertirse en un tratamiento estándar para algunas formas de ceguera. Por ahora, el Dr. Sahel y sus colegas están trayendo a otros voluntarios para la capacitación, además de probar dosis más altas del virus y actualizar sus anteojos a lentes delgados que serían más cómodos al tiempo que brindan más información a la retina.

El Dr. Isacoff y sus colegas llevaron a cabo experimentos propios que plantearon la posibilidad de que otras proteínas optogenéticas pudieran hacer que las células de la retina fueran lo suficientemente sensibles como para detectar la luz sin la ayuda de gafas. “Creo que funcionará muy bien”, dijo.

Mientras el Dr. Sahel invirtió en su propio sistema, dudó en adivinar cuánto podría mejorar. “Hasta que un paciente dice lo que está viendo, realmente no se puede predecir nada”, dijo.

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